Qu’est-ce que la médecine factuelle ? 

Lorsqu’il s’agit de vérifier l’efficacité d’un traitement ou d’un examen, les essais randomisés contrôlés fournissent les réponses les plus fiables. Dans ce type d’étude, l’effet d’un traitement est souvent comparé à une évolution sans traitement (ou à un autre traitement), cela permet également de voir ce qui se passe lorsqu’on se prononce contre un traitement ou un examen. Dans un essai randomisé contrôlé, les participants sont placés dans différents groupes au hasard, « randomisé » signifiant aléatoire. Un groupe reçoit ensuite le nouveau médicament A par exemple, alors que l’autre groupe prend le médicament B qui a déjà fait ses preuves, ou un placébo (substance neutre). Le médicament et le placébo devraient tant que possible ne pas pouvoir être différenciés visuellement et, par exemple, au niveau gustatif. 
Idéalement, la répartition des groupes est réalisée en double aveugle : elle est inconnue des participants et des médecins.

Les essais randomisés contrôlés fournissent les meilleurs résultats lorsqu’il s’agit de déterminer une relation de causalité. Ils peuvent par exemple répondre à la question  suivante : le nouveau médicament A convient-il mieux pour le traitement du cancer que le traitement standard utilisé actuellement ?

Une cohorte est un groupe de personnes observées régulièrement durant de nombreuses années, en vue d’établir par exemple la fréquence de survenue d’une pathologie précise. Dans une étude de cohorte, deux groupes ou plus, exposés à diverses influences sont observés: par exemple un groupe fume et l’autre pas. On peut alors examiner comment évolue la santé des deux groupes au fil des années, si les participants tombent malades et dans ce cas, de quelles maladies il s’agit, et observer combien d’entre eux décèdent. Dans les études de cohorte, les participants sont souvent en bonne santé au début de l’étude. 

Ces études peuvent avoir un but prospectif ou rétrospectif. Dans une étude prospective, l’évènement qui intéresse les chercheurs (une pathologie précise par exemple) n’est pas encore survenu au début de l’étude. Ils peuvent cependant décrire à l’avance et avec précision les évènements qu’ils souhaitent mesurer ainsi que d’autres éventuels facteurs déterminants. Dans une étude rétrospective, l’évènement (la pathologie) est déjà survenu au début de l’étude, on recherche alors rétrospectivement les facteurs de risque.

Les études de cohorte peuvent avant tout aider à répondre à des questions liées à la fréquence et aux facteurs de risque d’une maladie. Elles permettent par exemple de vérifier la question suivante : le tabagisme augmente-t-il le risque de cancer du poumon?

Dans les études de cas-témoins, des individus malades sont comparés à des personnes en bonne santé mais qui leur ressemblent par ailleurs autant que possible, étant par exemple du même sexe et du même âge. Les deux groupes de personnes sont alors interrogés ou leurs dossiers médicaux sont analysés pour déterminer si des influences sont à prendre en compte comme facteurs de risque pour la pathologie. Une étude de cas-témoins est donc généralement rétrospective.

Les études de cas-témoins constituent par exemple un moyen de recueillir des connaissances supplémentaires dans le cas de maladies rares. Elles ne sont du reste pas aussi onéreuses et aussi longues que les essais randomisés contrôlés ou les études de cohorte. Cependant, il est souvent difficile de déterminer les caractéristiques communes aux individus et de savoir qui comparer avec qui. Comme les questions se rapportent essentiellement aux évènements passés, les chercheurs font donc également appel à la mémoire des participants, or ces derniers peuvent par exemple ne plus se souvenir s’ils étaient auparavant exposés à un facteur de risque précis. 

Les études de cas-témoins peuvent malgré tout aider à identifier les causes d’une pathologie et à se pencher, par exemple, sur la question suivante : une infection à papillomavirus humain représente-t-elle un facteur de risque pour le cancer du col de l’utérus ?

Les études de cohorte et les études de cas-témoins sont également appelées « études d’observation».

Le sondage représente la forme classique de l‘étude transversale: des entretiens ou une enquête sont réalisés auprès d’un échantillon de personnes, représentative de la population, choisi le plus souvent de façon aléatoire, afin de recueillir des opinions ou des faits précis. Les données n’étant recueillis qu’une seule fois, les études transversales sont souvent rapides à réaliser et comparativement bon marché. Elles peuvent notamment fournir des informations sur la fréquence d’une maladie. Les études transversales ne permettent cependant ni d’identifier les causes d’une maladie, ni de déterminer le meilleur traitement pour cette dernière.

Les études transversales peuvent par exemple se pencher sur la question suivante: combien de personnes participent à un dépistage précoce du cancer ?

Ce type d’études est utilisé pour comprendre la façon dont vivent les individus atteints d’une maladie spécifique ainsi que leur expérience personnelle. Les fondements d’une étude qualitative ne sont ni les chiffres ni les données comme dans les autres types  d’études. Il s’agit du contenu de récits, d’entretiens avec les malades et leurs proches, de documents écrits et d’observations. 

Les études qualitatives peuvent par exemple se pencher sur la question suivante : quels aspects sont particulièrement importants pour les hommes atteints de cancer de la prostate lors du traitement ?